治療費6600萬 !諾華Novartis 幼兒罕病 基因療法

幼兒罕病新療法獲美批准 要價逾6600萬 【中央社華盛頓二十四日綜合外電報導】 2019年5月26日瑞士製藥公司諾華集團（Novartis）今天宣布，旗下醫治幼兒罕見疾病的基因療法已獲美國主管機關批准，療程要價二一○萬美元（約新台幣六六七○萬元），破史上最貴藥物紀錄。法新社報導，諾華推出的Zolgensma為一次性療法，用以治療脊髓性肌肉萎縮症（Spinal Muscular Atrophy，SMA）。新生兒SMA發病率約萬分之一，這種疾病除會致死外，有九成病例的嬰幼兒在兩歲前須使用呼吸器。美國食品暨藥物管理局（FDA）批准Zolgensma用以治療兩歲以下患有SMA的幼兒，包括那些還未有病徵的孩童。