中國干细胞治療重度β地中海型貧血（β- thalassemia major) 治愈率90% !!!

A novel conditioning regimen improves outcomes in β-thalassemia major patients using unrelated donor peripheral blood stem cell transplantation. Blood. 2012 Nov 8;120(19):3875-81. doi: 10.1182/blood-2012-03-417998. Epub 2012 Sep 11. We used a novel NF-08-TM transplant protocol based on intravenous busulfan, cyclophosphamide, fludarabine, and thiotepa in 82 consecutive patients with β-thalassemia major (TM), including 52 with allogeneic peripheral blood stem cell transplantation (PBSCT) from unrelated donors (UDs) with well-matched human leukocyte antigens and 30 with hematopoietic stem cell transplantation (HSCT) from matched sibling donors (MSDs). The median age at transplantation was 6.0 years (range, 0.6-15.0 years), and the ratio of male-to-female patients was 56:26. The median follow-up time was 24 months (range, 12-39 months). The estimated 3-year overall survival and TM-free survival were 92.3% and 90.4% in the UD-PBSCT group and 90.0% and 83.3% in the MSD-HSCT group. The cumulative incidences of graft rejection and grades III-IV acute graft-versus-host disease were 1.9% and 9.6%, respectively, in the UD-PBSCT group and 6.9% and 3.6%, respectively, in the MSD-HSCT group. The cumulative incidence of transplant-related mortality was 7.7% in the UD-PBSCT group and 10.0% in the MSD-HSCT group. In conclusion, UD-PBSCTs using the well-tolerated NF-08-TM protocol show similar results to MSD-HSCTs and can be used to treat β-thalassemia patients in the absence of MSDs.

Blood：中国地贫造血干细胞移植治愈率可高达90% 发布时间：2012-12-5 来源：药品资讯网信息中心南方医科大学南方医院一篇有关治疗地中海贫血的临床研究论文近日在国际权威血液学杂志《Blood》上发表。该研究因其约90%的地贫移植治愈率等结果引起血液学界高度关注，代表了当前国际上造血干细胞移植治疗地贫的显著进步，标志着我国在该领域的临床研究达到国际领先水平。 这项题为《新移植方案改善了地中海贫血非亲缘供者移植的结果》的研究由亚洲儿童骨髓移植临床研究委员会主席、南方医科大学南方医院儿科主任李春富和其研究团队完成。该研究采用基于静脉注射白消安、环磷酰胺、氟达拉滨和塞替派的"南方-08-地贫"（NF-08-TM）新移植方案，着重对82名重型β地贫患者进行了分析。其中52人进行了异源外周血造血干细胞移植（PBSCT），其供体来自非亲属干细胞；另外30人来自亲属供体进行的造血干细胞移植。这些患者移植时的平均年龄为6岁，男女患者的比例为5626，平均随访时间为24个月。 研究结果显示，两组患者预期的3年总生存率和无β地中海贫血生存率分别为92.3%和90.4%（非亲属组），以及90.0%和83.3%（亲属组）；移植物排斥反应，以及III-IV级急性移植物抗宿主病的累计发生率分别为1.9%和9.6%（非亲属组），6.9%和3.6%（亲属组）；移植相关死亡的累积发生率是7.7%（非亲属组）和10.0%（亲属组）。 李春富介绍，2008年之前，我国造血干细胞移植治疗地中海贫血治愈率为60%左右，成功率低。本研究运用新的疾病分层方法，结合NF-08-TM地贫移植方案，治愈率高达90%以上。 地中海贫血又称海洋性贫血，是一组因合成血红蛋白的珠蛋白肽链合成障碍而导致的遗传性溶血性贫血，其中以β和&alPHa;地中海贫血较为常见。该病在全球热带和亚热带广为流行，广东全省估计仅中重度β型地贫病人就有3000人左右，且每年新增重型β地贫患儿约200人。

 

Novartis 搶先機 !! FDA 批准首个 cell-based 流感疫苗(Flucelvax)

新型流感疫苗Flucelvax获FDA批准 发布时间：2012-12-5 来源：药品资讯网信息中心2012年11月20日，美国食品药品管理局(FDA)宣布Flucelvax正式获准上市，这是首个在美国获得批准的采用动物细胞而非鸡蛋培养的季节性流感疫苗。Flucelvax现获准用于18岁及以上人群季节性流感的预防。Flucelvax采用了大规模的细胞培养生产技术，这是传统蛋源性生产技术的一种替代生产方法。细胞培养技术利用了一种特性良好的哺乳动物细胞系而非鸡蛋来增殖病毒株。疫苗的生产是在一个封闭、无菌、控制良好的环境中进行的，显著降低了潜在杂质的风险。 细胞培养技术能在流感大流行发生的数周内对紧急公共健康需求作出快速响应。而传统的流感疫苗生产则需要依靠大量受精的鸡蛋来增殖病毒株，并且需要数月的时间来组织鸡蛋的供应、病毒的孵育和实际生产，之后疫苗才能出厂供应。在美国，细胞培养技术用于其他获批疫苗的生产已有几十年的历史。 Flucelvax的获批主要基于一项在美国和欧洲开展的随机对照临床试验，该试验在7,700例18~49岁受试者中对Flucelvax与安慰剂进行了对照。结果显示，Flucelvax的有效率为83.8%，与安慰剂相比能有效预防流感。在另一项涉及大约1,700例49岁以上受试者的研究中，Flucelvax的抗体应答率与鸡蛋制备的季节性流感疫苗Agriflu相似，而Agriflu已被FDA获准用于成年人的流感预防。 有6700例临床对照试验用于Flucelvax的安全性评估。研究表明Flucelvax所致注射部位及全身反应与其他季节性流感疫苗所观察到的不良反应类似。其中，注射部位疼痛、发红、酸痛以及头痛和乏力是Flucelvax最常见的不良反应。 每年接种疫苗仍然是预防季节性流感的最佳方法之一。美国疾病控制和预防中心建议，6个月及以上的人群每年都应有一次流感疫苗的接种。

 

衛生部 考慮改變 藥品低價採購 !!

新輪藥品採購方案或明年啟動 將扭轉"唯低價是取" 2012年11月09日 15:21 來源：羊城晚報●醫藥工業利潤增速放緩：1-8月，利潤總額1068億元，同比增長18.8%，增幅較去年同期減少1.1個百分點。●預計2012年全年利潤總額1878億元，增長19.1%。●醫藥工業成本佔比加重：前三季度，醫藥工業成本佔比為70.95%，創歷史最高值昨日，國家食品藥品監督管理局南方醫藥經濟研究所(以下簡稱"南方所")發佈《2012年度中國醫藥市場發展藍皮書》和2013年醫藥經濟預測。數據顯示，2012年中國醫藥經濟運作平穩，醫藥工業年初增速放緩。今年1-8月份，醫藥工業總利潤增長幅度按統計估計增長18.8%。2013年醫藥經濟增速很可能觸底回穩。記者同時了解到，新一輪藥品採購方案或明年啟動，據南方所所長林建寧透露，除了繼續調整藥品價格外，新一輪政策調整將啟動，衛生部也有意放開藥品招標，招標中"唯低價是取"的現象將有所扭轉。

醫藥工業成本佔比創新高 根據南方所公佈的數據，今年1-8月醫藥工業總産值為11316億元，同比增長19.6%。考慮到歷年産值在第四季有翹尾的情況，預計2012年全年醫藥工業總産值為18848億元，同比增長20%。從利潤總額看，今年1-8月，醫藥工業利潤總額1068億元，同比增長18.8%，增幅較去年同期減少1.1個百分點，預計2012年全年利潤總額1878億元，增長19.1%。但值得注意的是，醫藥工業成本佔比有加重的趨勢。2011年開始醫藥工業的成本佔比突破70%，2012年以來，成本佔比一直保持在70%以上，且出現小幅上升的勢頭。2012年前三季度，醫藥工業成本佔比為70.95%，創歷史最高值。南方所所長林建寧表示，企業成本壓力加重，利潤增速放緩是短期內一個常態，不過2013年醫藥經濟總體將有望保持平穩較高增長。

預計明年藥價降幅減少 關於明年醫藥經濟走向，南方所預測2013年醫藥工業總産值有望恢復到20%以上。林建寧分析，預計2013年醫藥經濟的主要特點，一是醫藥經濟總體保持平穩較高增長，可望高於今年；二是第一終端止跌回穩，第二、第三終端穩步增長；三是藥價水準延續降價趨勢，但降幅減少。"2013年醫藥經濟增速很可能觸底回穩，但增幅不及前幾年"。腫瘤藥是今年藥品降價的重點，南方所預測，2013年降價仍然是一個趨勢，行政性的降價還會往前推。國家發改委政策研究室日前透露，目前，國家發改委已啟動對新進入2009版國家醫保目錄藥品的價格核定工作，正在進行成本和價格調查。發改委正在研究制定新的藥品價格管理辦法，在控制漲價的同時，將配合招標採購，促進企業通過競爭合理降低價格。除了繼續調整藥品價格外，據林建寧透露，新一輪政策調整將啟動，衛生部也有意放開藥品招標，招標中"唯低價是取"的現象將有所扭轉。10月19日全國藥品集中採購工作會議召開，並進一步做了一些探討，提出要完善品質評價體系，要擴大採購範圍，做好基本藥物和非基本藥物採購。據悉，會議提出"三個轉變"，從注重平臺向深化機制創新轉變；從注重低價藥品價格向注重藥品品質價格綜合效果方向轉變；注重藥品超標、招標向注重合同的執行轉變。（責任編輯：佟明彪）

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会 (RDPAC)

外資藥企在華研發投入每年達８０億元 2012年12月04日 09:04:32來源： 新華網新華網北京１２月３日專電（記者齊中熙）記者從中國外商投資企業協會藥品研制和開發行業委員會（ＲＤＰＡＣ）獲悉，過去五年中，ＲＤＰＡＣ已累計向中國市場引進至少６７種創新藥物，佔同期中國市場所有上市創新藥物的８０％。同時，ＲＤＰＡＣ成員在中國的研發創新總投入水平已達到每年８０億元。由ＲＤＰＡＣ、中國醫藥工業科研開發促進會、美國藥品研究與制造商協會共同主辦的"２０１２國際醫藥創新峰會"日前在京召開。在本次峰會上，ＲＤＰＡＣ發布了"全力提升中國醫藥產業創新能力研究報告"的相關成果。報告顯示，中國政府正在全力提高醫藥產業的創新能力，並且已在吸引人才，基礎設施建設，制定產業標準等領域取得了一係列的卓越成績。但目前中國患者在獲得創新藥物的時間上仍落後西方發達國家８年左右，相關政策環境進一步改善將有利于改變這一現狀。中國醫藥工業科研開發促進會執行會長宋瑞霖先生指出，當前中國醫藥產業正處于發展的關鍵階段，產業發展前景良好，政府高度重視，基礎設施不斷完善，人才儲備不斷加強，產業投資持續增長。中國醫藥產業正在逐步融入全球醫藥研發體係，並在其中扮演著越來越重要的角色。

 

台日醫藥相互查廠、查驗登記合作 !!!!

台日結盟，製藥、醫材廠得利 2012-12-05 【時報-台北電】台日簽署生醫產業合作備忘錄，5,400億台幣的日本學名藥和醫材市場吸引業者卡位，製劑、原料藥、醫材廠是大贏家。南光（1752）、健亞（4130）、杏輝（1734）、合世（1781）、精華（1565）獲代工大單，神隆（1789）、中化生（1762）、生泰（1777）預計明年有亮麗佳績。法人表示，日本為全球第三大醫療消費國，年藥品市場銷售約600億美元，學名藥僅占其中20％，日本政府積極進行醫改，規劃將學名藥的使用率提高至30％中，目前已吸引國際藥廠爭相進軍布局，全球學名藥龍頭TEVA早在去年5月宣布斥資400億日圓，收購日本第三大學名藥廠大洋（Taiyo）藥品，而國內藥廠也積極爭取代工、技轉和合資機會。就統計來看，向來與日本主要學名藥廠關係密切的中化（1701）及生達（1720），原本就有代工訂單，而近年外銷日本成長快速的則有南光的針劑、健亞的肝藥、杏輝的眼藥水和癌藥等，另外，透過科專部局日本學名藥市場的永信控、美時等，近年都有計畫將新研發品項送交日本厚生省查驗登記。原料藥部分，以癌藥市佔居冠的神隆、免疫抑制劑見長的中化生及與生泰（1777）等，預估明年在日本市場的業績將展現不錯的成長力道。醫材部分，除了精華的業績6成以上是來自日本客戶貢獻外，必翔的電動代步車和太醫的導管耗材表現不錯，而合世今年也有來自於日本客戶的血糖機代工大單，在在都激勵業績成長。據了解，亞東關係協會和日本交流協會是在11月29日簽署合作備忘錄，針對風力發電、太陽能、LED照明、電動車、手工具、機械零組件、電子設備、數位內容、生技醫藥、資訊服務業以及電子商務等11項產業將加強交流，其中更以藥事協定最有機會在年底簽署。台灣食品藥物管理局局長康照洲日前曾表示，希望能爭取雙方在相互查廠、查驗登記的合作，且由原本來往已久的藥材擴大至醫材。（新聞來源：工商時報─記者杜蕙蓉／台北報導）