(Eltrombopag/Promacta/Revolade) 諾華 拿下GSK口服血小板減少症藥 再攻新戰場: 再生障礙性貧血

2018諾華第二個突破性療法：Promacta治療再生障礙性貧血 MedMed醫學傳播時訊2018年1月4日，諾華製藥公佈稱，美國FDA授予公司Promacta® (eltrombopag)聯合標準免疫抑制療法用於重度再生障礙性貧血（SAA）患者一線治療突破性療法認定。Promacta在美國地區之外的多數國家的商品名又為Revolade，已經被批准用於難治SAA患者的二線治療。Promacta另一個獲得批准的適應症為用於對其他療法無效的慢性免疫性血小板減少症（ITP）成人及兒童患者的治療。SAA是一種罕見的血液疾病，患者的骨髓不能產生足夠的紅細胞、白細胞和血小板。因此，患有這種嚴重疾病的人可能會經歷身體虛弱的症狀和併發症，例如疲勞、呼吸困難、反復感染和可能限制其日常活動的異常擦傷或出血。多達1/3的患者對目前的治療方法沒有反應或會復發，導致症狀重新出現。諾華癌症全球藥物開發負責人Samit Hirawat博士表示："Promacta是一款極具希望的藥物，如果被批准用於嚴重再生障礙性貧血的一線治療，它可能會重新定義這種罕見而嚴重的骨髓疾病患者的治療標準。我們將繼續與FDA緊密合作，為SAA患者盡可能快地提供可以用於治療的Promacta。"由美國國立衛生研究院(NIH)下屬機構美國國立心臟、肺、血液研究所(NHLBI)進行的分析研究顯示，高達52%的未經治療SAA嚴重患者在接受Promacta聯合標準免疫抑制療法治療6個月後達到了疾病完全緩解，而總緩解率為85%。根據FDA指南，被授予突破性療法認定的藥物需是針對嚴重或威脅生命疾病的治療，並基於初步的臨床資料顯示了相比現有療法在一個或多個臨床意義終點上的治療改善。Eltrombopag（艾曲波帕）是由葛蘭素史克（GSK）公司研發，該藥是一種每日一次的口服血小板生成素（TPO）受體激動劑，通過誘導刺激骨髓幹細胞增殖和分化，提升血液中血小板水準。2015年3月，諾華通過與GSK的資產置換交易獲得了該藥的全球開發權，美國商品名為Promacta。目前該藥已在全球100多個國家獲得批准治療對其他療法應答不佳的慢性ITP成人患者血小板減少症，同時在全球45多個國家獲得二線治療嚴重SAA的批准，以及在全球50多個國家批准用於慢性丙型肝炎患者血小板減少症，以讓這些患者開始或維持干擾素治療。Eltrombopag還在美國及歐盟被批准用於對糖皮質激素及免疫球蛋白緩解不足的1歲及以上慢性免疫性（特發性）血小板減少症患者的治療。

Eltrombopag (rINN, codenamed SB-497115-GR) is a medication that has been developed for certain conditions that lead to thrombocytopenia (abnormally low platelet counts). It is a small molecule agonist of the c-mpl (TpoR) receptor, which is the physiological target of the hormone thrombopoietin. Eltrombopag was discovered as a result of research collaboration between GlaxoSmithKline and Ligand Pharmaceuticals. Designated an orphan drug in the United States and European Union, it is being manufactured and marketed by GlaxoSmithKline under the trade name Promacta in the USA and is marketed as Revolade in the EU.