FDA基因療法製造指南 (CMC package) 更新

3個基因療法製造的指南更新 今天，我們還提供了三個現有指南的全面更新，解決了與基因治療相關的製造問題。

第一份指南，《人類基因治療研究新藥申請（INDs）的化學，製造和控制（CMC）資訊》，關於申辦方如何提供足夠的CMC資訊以確保在研基因治療產品的安全性、均一性、品質、純度和效力的建議。該指南適用于人類基因療法，以及含有人類基因療法的產品與藥物或裝置組合使用。

第二份指南，《在產品製造和患者隨訪期間，測試逆轉錄病毒載體基因治療產品具有複製能力的逆轉錄病毒》提供了在製造基於逆轉錄病毒載體的基因治療產品期間，以及在接受基於逆轉錄病毒載體的基因治療產品的患者的隨訪監測期間，正確測試RCR的更多建議。具體而言，指南建議確定需要測試的材料和數量。該指南還就一般測試方法提供了建議。

第三份指南，《人類基因治療產品給藥後的長期隨訪》提供有關設計長期隨訪（LTFU）觀察性研究的建議，以便收集基因治療產品給藥後延遲不良事件的資料。由於基因療法這樣的新技術平臺所固有的一些額外不確定性——包括與治療效果持久性有關的問題，以及基因如果插入不正確，在理論上可能產生脫靶效應——因此，需要在上市後對患者進行重點的長期隨訪。本指南描述了產品特徵、患者相關因素、臨床前和臨床資料，這些資料在評估長期隨訪的必要性時應予以考慮，指南還說明了有效的上市後跟蹤的特點。

一旦最終確定，這些草案指南將取代FDA在2008年4月（CMC）和2006年11月（RCR和LTFU）發佈的更早版本的指南。 基因療法有望為許多難治性疾病帶來高效甚至治癒的希望。其中一些基因產品幾乎肯定會改變醫療實踐的範式，以及患有某些疾病患者的命運。 FDA的目標是説明這些創新療法在確保安全性和有效性的框架內發展，並繼續建立人們對這一新興醫學領域的信心。

參考資料：[1] Statement from FDA Commissioner Scott Gottlieb, M.D. on agency's efforts to advance development of gene therapies[2] FDA官網