(治療毀滅性疾病) FDA發佈6大新指南 全力推進基因療法

藥明康得藥時代 藥明康得/編譯（來源：FDA）"近日，美國FDA局長Scott Gottlieb博士發表聲明，宣佈FDA將繼續大力推進基因療法的開發，並發佈了6大新指南。在今天的這篇文章中，藥明康得微信團隊也將為各位讀者整理分享新指南的具體內容。基因療法曾經只是一種理論，現在對於患者來說已經成為一種治療現實。基因療法具有治療和治癒一些難治性的疾病的潛力。FDA為基因產品如何開發、監管機構審核和報銷建立的政策框架，將有助於為這個新市場的持續發展奠定基礎。去年，我們發佈了再生醫學框架草案，提到了加速開發的幾種途徑，例如突破性療法認定和再生醫學先進療法認定（RMAT），這些可能適用于基因療法的開發機構。今天，FDA為基因療法的開發、審查和批准推出一個補充框架。 在過去的12個月中，FDA批准了三種基因療法產品。這反映了該領域的快速發展。我們達到了一個拐點，能夠可靠地將基因盒（gene cassettes）輸送到體內、細胞和人體中。未來，我們預計該領域將繼續向前發展，可能會有許多治療衰弱性疾病的基因療法獲批。這些療法有很大的希望。我們的新舉措旨在促進這一創新領域的發展。基因療法正在針對許多疾病領域進行研究，包括遺傳疾病，自身免疫疾病，心臟病，癌症和愛滋病。我們期待與學術界和研究界合作，為更多患者提供安全有效的產品。但我們知道，我們仍然需要瞭解基因產品的工作原理，如何安全地使用它們，以及它們是否能夠在體內繼續正常工作而不會產生長期副作用。與傳統的藥物審查相比，基因治療更具挑戰性的問題是產品製造和品質，或者是反應持久性，這在任何合理規模的上市前試驗中往往無法完全回答。在批准一些基因產品時，我們可能需要接受這些問題在某種程度上的不確定性。例如，在某些情況下，在批准時還不知道是否長期有效。進行可靠的上市後跟蹤的有效工具，例如所需的上市後臨床試驗，將成為推動基因治療領域發展的關鍵，並幫助確保能夠帶來安全和創新的療法。即使可能存在不確定性，我們也需要確保患者安全，並充分描述基因產品的潛在風險並證明其有益。基因產品最初的目的是治療毀滅性疾病，其中許多缺乏治療方法，包括一些致命性疾病。在沒有可用療法的情況下，FDA歷來願意接受更多的不確定性，以便及時獲得有希望的療法。在這種情況下，藥物申辦方通常需要進行上市後臨床試驗，稱為4期臨床試驗，以確認藥物的臨床益處。這是國會給予FDA的權力，例如實施加速批准這樣的路徑。 當涉及基因治療等新技術時，FDA將與時俱進，以確保適應這些新技術平臺所帶來的獨特挑戰。今天，我們正在朝著塑造現代基因療法監管結構方面邁出一步。FDA計畫發佈一套六個科學指導檔，作為全面監管框架的基石，幫助我們推進基因治療領域，同時確保新產品符合FDA的安全性和有效性黃金標準。