(上海绿谷制药) 全球唯一完成phase III治療阿茲海默症: 多點/多段/多態 捕獲Aβ

攻克阿爾茨海默症邁出關鍵一步 國產新藥完成臨床3期試驗 新華社藥時代新華社上海7月17日電（記者陳芳、董瑞豐）上海綠穀製藥有限公司17日宣佈，由中國海洋大學、中國科學院上海藥物研究所和上海綠谷製藥聯合研發的治療阿爾茨海默症新藥"甘露寡糖二酸（GV-971）"順利完成臨床3期試驗。這是全球首個基於多靶點協同機制的抗阿爾茨海默症藥物。此次試驗完成，意味著該新藥研製已經邁過了最關鍵的一步。阿爾茨海默症俗稱老年癡呆症，以大腦認知功能進行性喪失為特徵。根據國際阿爾茨海默症協會統計，目前全球共有約4800萬患者。國際製藥巨頭和科研團隊多年持續攻堅這一人類健康難題，但16年來沒有一款治療阿爾茨海默症新藥通過臨床3期試驗。GV-971的臨床3期試驗是一項在中國進行的隨機雙盲、安慰劑對照的36周研究，旨在評估GV-971治療輕、中度阿爾茨海默症患者（簡易智力狀態檢查量表評分為11-26）的有效性和安全性。臨床研究期間，患者口服藥物450毫克/次，每日兩次。主要療效終點指標為用藥36周後阿爾茨海默症評定量表認知部分的變化情況。結果顯示，GV-971在認知功能改善的主要療效指標上達到預期，具有顯著的統計學意義和臨床意義。不良事件發生率與安慰劑非常相似，特別是未發現抗體藥物常出現的澱粉樣蛋白相關成像異常的毒副作用。該藥物是從海藻中提取的海洋寡糖類分子。不同于傳統靶向抗體藥物，GV-971能夠多位點、多片段、多狀態地捕獲β澱粉樣蛋白（Aβ），抑制Aβ纖絲形成，使已形成的纖絲解聚為無毒單體。最新研究發現，GV-971還通過調節腸道菌群失衡、重塑機體免疫穩態，進而降低腦內神經炎症，阻止阿爾茨海默症病程進展。研發團隊負責人介紹，GV-971臨床3期的陽性結果是研發團隊21年努力拼搏的結晶。971早期研發源于中國海洋大學，進一步的深度研發是在中科院上海藥物研究所和上海綠穀製藥接續完成的。GV-971新穎的作用模式與獨特的多靶作用特徵，為阿爾茨海默症藥物研發開闢了新路徑，並有望引領糖類藥物研發新的浪潮，對提升我國創新藥物研究領域的國際地位具有深遠意義。據悉，上海綠穀製藥將按照流程，於年內向國家藥品監督管理局提交GV-971用於治療輕、中度阿爾茨海默症的上市許可申請。