台微體Vinorelbine(微脂體TLC178) 獲罕見兒藥資格 (rhabdomyosarcoma橫紋肌肉瘤)

台微體抗癌藥獲美認定為罕見兒科疾病用藥 2017年04月26日杜蕙蓉 台微體(4152)新藥開發獲捷報！旗下癌症用藥TLC178獲得美國認可成為治療橫紋肌肉瘤 (rhabdomyosarcoma, RMS)的罕見兒科疾病用藥，將可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」，此優先審查憑證不但可大幅縮短藥物的審查期，且可轉賣予其他公司。由於先前United Therapeutics Corp即以3.5億美金，將憑證轉賣予AbbVie，創下憑證交易金額的新高紀錄，也帶動台微體26日股價上漲1.32%，以115.5元作收。橫紋肌肉瘤約佔兒童癌症的3%-4%，在美國每年約有350個新增病例，此病症好發於青少年族群，其中一半患者年齡低於10歲以下。橫紋肌有人稱為骨骼肌，顧名思義就是長在骨骼的肌肉，而橫紋肌肉瘤乃發生於含有橫紋肌肉抗原組織因無法完全分化而形成的惡性腫瘤。目前橫紋肌肉瘤主要的治療方法乃以手術切除為主，但由於橫紋肌肉瘤很難被完全切除且極容易轉移，故多數情況下在手術後仍需佐以化學療法或放射線療法。目前用於橫紋肌肉瘤的主要化療藥物之一為長春新碱 (Vincristine)，與TLC178所包裹的化療藥物Vinorelbine同屬長春花鹼類，在經微脂體包裹後，其毒性得以大幅降低，且動物實驗顯示TLC178對於橫紋肌肉瘤有相當的療效，成為此次TLC178得以取得罕見兒科疾病用藥認定的契機。兒童與成人不同的生理特性導致兒童藥物在藥物動力學及藥效學特性上存在很大的不同，然而在缺乏專為兒童研發的藥物時，醫生給藥往往只能根據兒童的年齡、體重等將成人藥品減量給兒童服用，這種不科學的用藥方式增加了兒童用藥的隱憂和風險。因此，各國紛紛針對兒童用藥頒布了一些鼓勵兒童專用藥品研發和生產的條例。「罕見兒科疾病用藥認定」便是美國食品藥品管理局（FDA）為鼓勵罕見病用藥和兒童適宜劑型的研發所給予的法規優惠，取得此認定的藥物在藥證送審時即可申請「罕見兒科疾病優先審查憑證」(Rare Pediatric Disease Priority Review Voucher)，此審查憑證可將10個月以上起跳的藥品審查期縮短至6個月。由於此優先審查憑證並不限定取得的公司自行使用，因此在市場上以高價將此審查憑證轉賣的消息多有耳聞，且價格在短短一年間自最初2014年7月的6,750萬美元飆升至2015年8月成交的3.5億美元天價。TLC178目前正在台灣及美國同步進行第一/二期人體臨床試驗，倘若在此試驗中所有施打最高耐受劑量的病人無顯示重大安全性疑慮者，則此劑量即可用來進行樞紐試驗。(工商)