補體C6抑制劑CP010: Alexion付最~1400萬歐元里程金(Complement製藥)

Alexion與Complement製藥達成合作，共同開發C6抑制劑 原創： 醫藥魔方 6月11日，Alexion與Complement製藥公司日宣佈雙方達成合作協定，共同開發臨床前階段的補體C6抑制劑CP010，用於治療神經退行性疾病。補體是存在於血清、組織液和細胞膜表面的的一組不耐熱的蛋白質，經活化後具有酶活性，共同參與人體的特異性和非特異性免疫反應，故被稱為補體系統。補體系統由3組球蛋白大分子組成，第一組分是由9種補體成分組成，命名為C1-C9，其中C1是由三個亞單位組成，命名為C1q、C1r、C1s。CP010是一種人源C6單抗，可以與循環系統的C6結合，預防外周和中樞神經系統中摧毀性的膜攻擊複合物（membraneattack complex，MAC）的形成。MAC是在補體啟動後產生的一種介紹細胞內損傷的蛋白，是人體內三條補體途徑的共同終端通路。CP010的C6抑制活性已經在臨床前的體內和體外模型中得到證實，具有被開發成治療多種中樞神經系統疾病藥物的潛力。根據協定，Alexion將和Complement製藥一起完成CP010專案的臨床前和I期開發工作，並共同承擔CP010的生產工作。在Ib期開發階段，Alexion將向Complement製藥支付最高1400萬歐元的里程金。Alexion未來還有權在合作期間整體收購Complement公司。Alexion是補體生物學研究的先驅，開發上市了全球首個補體抑制劑Soliris。Soliris的作用靶點是C5，後者是多種不受控制的補體啟動所誘發疾病的重要參與者。Soliris目前的適應症包括陣發性睡眠性血紅蛋白尿症、非典型溶血尿毒綜合征、重症肌無力。2017年銷售額達到31.44億美元。Alexion執行副總裁John Orloff表示：Alexion在補體領域已經有超過20年的研究開發經驗，這項合作讓我們有機會針對C6開發出用於治療更多疾病的新藥"。Complement製藥公司首席科學家Frank Baas表示："我們對補體系統生物學作用的理解日益深入，許多神經退行疾病患者中都觀察到補體啟動。我們堅信C6抑制劑具備治療多種神經退行性疾病的潛力。我們期待與補體藥物開發的全球領導者Alexion合作，將這種可能性變為現實"。