干细胞研究国家重大科学研究计划"十二五"专项规划（公示稿）中华人民共和国科学技术部2012年4月
一、形势与需求干细胞作为一类具有自我更新和多向分化潜能的细胞群体，能进一步分化成为多种类型的细胞，构成机体各种复杂的组织和器官。干细胞及其分化产品为有效修复人体重要组织器官损伤及治愈心血管疾病、代谢性疾病、神经系统疾病、血液系统疾病、自身免疫性疾病等重要疾病提供了新的途径。以干细胞治疗为核心的再生医学，将成为继药物治疗、手术治疗后的另一种疾病治疗途径，从而成为新医学革命的核心。加强干细胞和再生医学研究的战略部署，对构建我国国民健康体系至关重要。干细胞与再生医学研究已引起各国政府、科技界、企业和公众的高度关注，美日等发达国家均在国家科技战略规划中将其作为重要发展领域，在干细胞发育调控、干细胞制备技术、干细胞临床应用等领域进行了重点部署。很多国家持续增加对干细胞的研发投入，医药企业也逐渐加大对干细胞和再生医学研究与应用的投入。随着对干细胞多能性调控分子网络及多能性维持基本规律"的了解，科学家们逐渐探索出胚胎干细胞体外培养的适宜条件，建立起包括小鼠、大鼠、恒河猴和人类的胚胎干细胞系。美国和英国已批准部分胚胎干细胞临床应用研究计划，涉及的疾病包括视网膜黄斑变性和脊髓损伤等。我国政府对干细胞研究非常重视。"十一五"期间，973计划、863计划和发育与生殖研究国家重大科学研究计划大力支持干细胞的基础研究、关键技术和资源平台建设，在干细胞研究及转化应用领域取得了一批标志性成果：在世界上首次证明了小鼠诱导性多能干细胞（iPS细胞）的发育全能性；首次揭示体细胞重编程起始的分子机制；首次成功建立大鼠和猪的诱导性多能干细胞；发现提高诱导性多能干细胞的转化效率的有效途径；鉴定了干细胞干性的分子标志物等；研发了一批治疗性干细胞产品和组织工程产品；筛选和研究了一批能够促进干细胞自我更新、改进iPS细胞诱导及提高干细胞定向分化效率的小分子化合物；建立了更加适合临床应用的人胚胎干细胞（ES）系；发现了新的调控ES细胞自我更新的转录因子。我国在干细胞研究领域的国际影响力显著提升。但是，与欧美科技发达国家相比，我国的干细胞研究在原始创新能力与标志性成果方面仍有一些差距。针对干细胞与再生医学研究领域亟待解决的问题，我国干细胞研究应力争在干细胞多能性维持与重编程的分子机制、干细胞与微环境的相互作用、干细胞定向分化与转分化、干细胞应用转化研究与关键性技术等方面取得突破，尤其应该重点支持未来干细胞临床和转化应用的核心技术。
二、总体思路与发展目标一）总体思路以深化干细胞研究和促进转化应用为总体目标，优化整合干细胞研究资源，培养创新能力强的高水平科研队伍，加速干细胞基础和临床前研究。实现干细胞基本理论的突破，开发并推广一批临床级干细胞产品和以干细胞为靶点的药物，为形成干细胞临床应用标准、发展干细胞临床治疗新技术、和提高疾病的治疗水平提供基础理论支持。
（二）发展目标研究干细胞多能性、定向分化、重编程的分子机制，探索重大疾病的干细胞治疗途径，重点突破干细胞干性的获得、维持和转化调控的机制；揭示微环境与干细胞的相互作用规律；研制以大动物和非人灵长类为特色的用于干细胞临床前研究的重要疾病模型及相关评估方案；针对心、肝、胰等器官的重大疾病，研制若干具有重大临床需求的人工组织器官；阐明干细胞再生修复治疗的机制，取得干细胞应用领域关键技术重大突破；推动符合伦理标准、规范化的干细胞临床治疗评价体系的建立。
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