TFDA: 脂肪幹細胞 治療 漸凍人 (ALS)申請: 製程管制成敗點

有關中國醫藥大學北港附設醫院申請「以自體脂肪幹細胞(ADSC)腦部移植合併靜脈注射治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)病人」之人體試驗研究申請案說明 【發布日期：2014-04-13】 ：藥品組 有關報載漸凍人幹細胞臨床試驗盼速通過乙事，因申請案資訊揭露不完整，引起病患誤解而過度樂觀。基於受試者保護原則，食品藥物管理署說明如下，中國醫藥大學北港附設醫院申請「以自體脂肪幹細胞(ADSC)」腦部移植合併靜脈注射治療肌萎縮性脊髓側索硬化症(ALS)病人之人體試驗研究」，為全球首次使用該細胞經腦中及靜脈投與，其研究目的在確認人體試驗之安全性，尚不到療效研究階段，其風險與效益仍非常不明確。對於該案，食品藥物管理署接獲該申請後立刻進行審核作業，因屬第一期探索性人體試驗研究，該院對於人體試驗研究申請案所需檢附資料過於簡略，如細胞放行標準、動物試驗的完整度、病患篩選、術後追蹤、受試者相關權益及風險告知等方面均需進一步補充資料。至報載中國醫藥大學北港附設醫院林欣榮院長表示，「目前動物試驗證實，幹細胞植入患者腦中治療，就可以讓病程大幅延後，且僅需局部麻醉，評估出血率和感染率都低於三％，十分安全」，因其所送申請計畫之動物試驗資料不足，尚難據以判定進入人體試驗之安全性。且腦內注射的細胞可否移行到脊髓病變處，是否能讓運動神經細胞減緩消失等，由目前所送動物試驗資料也未能說明，就現行並無足夠顯示「十分安全」、「就可以讓病程大幅延後」等證據資料。至於林欣榮院長所提與另一生技公司合作之「以幹細胞治療脊髓損傷」申請案，食品藥物管理署尚未收到，並予說明。 自從人類幹細胞被成功分離後，關於細胞之科學研究、醫療應用性及倫理議題更加獲得大眾的注意，進而成為熱門議題。但是直到現在，由於細胞的多樣性、純化與培養技術、基因表現及調控機能仍多有未知，因此對於細胞應用於臨床治療的安全性都還在初期研究階段。過去國內外關於細胞治療用於各種神經疾病的療效研究，報告結果也不一，但都還有爭議。即使初步臨床結果尚需更廣泛試驗，才能確認療效。 體細胞人體試驗相關申請，食品藥物管理署公告有相關查檢表及操作規範，提供申請人做為準備資料之參據，食品藥物管理署將持續在保障受試者權益，守護國人進行試驗之安全及倫理前提下，加速臨床試驗申請案之審查。