SPT4與腦性退化疾病

陽明大學新發現可治腦退化疾病記者賴淑敏徐啟峰張國樑台北報導(2012-02-2220:00)而事實上，這種遺傳性疾病，目前仍無藥可醫，臨床上也找不到治療的方法，不過陽明大學歷經八年研究終於發現，這種疾病是因為特定突變基因，產生具有毒性的蛋白質，才導致腦細胞凋零死亡。學者表示，像「亨氏舞蹈症」及「小腦萎縮症」，都是所謂的「腦性退化疾病」，初期症狀包括走路不穩、寫字困難；到了末期，更因為神經退化嚴重，連吞嚥功能，以及呼吸系統的肌肉也開始萎縮，最後很可能因心臟衰竭而死亡，目前全台大約有兩千多名患者。從酵母菌實驗中，證實SPT4這類基因，可以做為治療腦部退化疾病的標靶分子，學者說，這項全球首次新發現，已經被刊登在國際期刊上，而且正在申請多國的發明專利，相關的動物實驗及藥物開發也正積極進行中，相信未來對於患者的臨床治療，將有重大突破。

陽明大學研究登Cell 有望治療小腦萎縮!!

陽明大學發現延緩發病關鍵蛋白質／腦性退化遺傳病患可望延壽20年〔記者林曉雲／台北報導〕對於目前無有效藥物可根治的小腦萎縮症等九種腦性退化遺傳疾病，陽明大學生化所副教授鄭子豪和博士生劉珈榮，投注九年時間研究，終於發現可延緩發病的重要關鍵因素Spt4，若順利開發抑制Spt4的藥物，有機會把發病時間往後延長廿年，增長患者壽命。

預估全球有數十萬人受惠此一重大突破獲得全球頂尖權威期刊《Cell》採用，引發歐美關注，全球預計有數十萬名患者將來可望受惠。陽明大學昨由校長梁賡義陪同召開記者會，鄭子豪說明，Spt4是腦部的一種蛋白質，卻也是「幫助」有缺陷的基因產生有毒蛋白質的「共犯」，有毒蛋白質積聚在人腦，腦部細胞死亡，患者的腦部因此出現空洞，例如小腦萎縮症、亨氏舞蹈症等，目前醫學界尚未有積極治療的藥物，病人在發病之後，通常只能任由病情惡化，走向死亡。小腦萎縮共同症狀是因小腦萎縮、小腦功能不良所引起的緩慢漸進性的身體運動協調功能不良，包括口齒不清、吞嚥困難、手部細緻運動不良及步履不穩，發病的年齡多半都是在青壯年廿至五十歲之間，有變異的基因已經遺傳給下一代；亨氏舞蹈症則因部分大腦神經細胞死亡，導致整合失衡，認知困難，以及身體出現不自主的顫抖、抽搐、口齒不清、吞嚥困難、失禁及記憶力消失等。日劇《一公升的眼淚》和國片《帶一片風景走》，都描述了腦性退化疾病患者和家人所承受的痛苦。目前此研究已進行到動物實驗及設計新藥階段，也申請全球專利。鄭子豪舉例，此研究的發現就像是車子失控衝下坡，為減緩下衝速度，採取拉手煞車或放開油門等措施，有機會研發新藥，延緩發病時間、增長壽命，例如從四十歲延長到六十歲，讓患者生活更有品質。鄭子豪表示，腦性退化遺傳疾病，歐美發生比率為一萬到二萬人中有一到二人、約萬分之一，台灣的發生比率則為一百萬分之一，且以小腦萎縮症為多，只要父親或母親一人有此缺陷的基因，其子女就有五十％得病機率，如果有機會事先預防，或許能給患者更多的希望。博士生劉珈榮是此篇論文第一作者，他表示，從讀碩士到現在讀博士第七年，都在研究此題目，利用酵母菌建構模擬平台，進行遺傳篩選，很高興結果顯示Spt4是可做為治療腦性退化性疾病的一種標靶分子。

華人特有病新藥市場!

華人特有病新藥台廠搶先機2012-02-27工商時報　兩岸醫藥合作研究華人特有疾病聚焦，而中國大陸十二五規劃中，創新藥也為中國生技醫藥將高達4兆人民幣商機的五大重心產業下，SIC(超級育成中心)最高顧問蘇懷仁和健亞生技董事長陳正都認為，由於資料的完整，加上研發技術的逐步成熟，國內生技廠商最有機會在此領域中脫穎而出，屬於華人特有疾病的新藥最有機會由國內生技廠商成功研發。　蘇懷仁說，華人特殊疾病的資料台灣生醫業最完整，而國外藥廠也不會有興趣，像台灣大學醫學院院長楊泮池就有很強的肺癌研究團隊，若產、官、學資源能完整整合，將很有機會成功開發新藥，成為本土煉鋼最佳範本。　陳正也表示，由於人種基因不同，加上文化習慣和飲食，即使是相當普遍的糖尿病或高血壓，華人的病史和治療都與歐美地區不同，所以，國際大廠研發的新藥不一定適合華人，因此，第一個由台灣生技廠商開發的新藥最有可能是屬於華人特有的疾病，這是健亞定位在投入開發華人疾病用藥的主因。　健亞投入開發的新藥包括新劑型抗血栓用藥PMR，初期鎖定5億美元間歇性跛行症市場，預計今年進入二期臨床，而與東洋等共6家藥廠共同開發的降血糖新藥DBPR108，則進入FDA一期臨床。　就國內生醫廠商開發的新藥來看，目前傾向以肝癌和C肝藥為主，速度最快的是基亞和瑞華，都已分別進入臨床三期，瑞華的ADI-PEG20其實是由母公司美國北極星負責開發，而瑞華未來則負責生產和銷售亞洲市場，在預期ADI-PEG20有機會拿到美國FDA藥證下，瑞華已在竹北生技園區興建蛋白質藥廠。　另外，基亞則因研發的肝癌藥利基，中國大陸SFDA也通過讓PI-88直接進入三期臨床，讓基亞和北極星互別苗頭有機會在2014年取得新藥上市藥證。　至於最近因鳳飛飛的過世，而成話題的肺癌，國內是由國鼎生技最投入。國鼎生技認為，肺癌死亡率最高，在現行藥物僅有效延長存活期間約3~10個月下，該公司的hocena已在美國FDA進行一期臨床，未來該藥品也將陸續延伸至乳癌、攝護腺癌等。　除了肺癌外，由於社區性肺炎感染嚴重，尤其是中國大陸，太景研發中的奈諾沙星抗生素即是針對此疾病的治療。

女性為何常乾眼??

乾眼症嚴重可致失明患者群女性居多〔鳳凰網〕　台北馬偕醫院眼科主治醫師鄭惠川表示，一位70多歲的阿?，因視力減退到醫院求診，檢查發現原來是全身性疾病引起的乾眼症，角膜溶解、穿孔嚴重影響視力。他說，引起乾眼症的原因相當多，這位阿?的乾眼症係因風濕免疫疾病導致淚液品質改變或不穩定所致。根據過去醫學統計，乾眼症在總人口中，盛行率約為15至20%，其大多有眼睛乾澀、灼熱感、流淚、搔癢、異物感、疲勞、畏光和視力模糊等症狀，依此推估，國內約有四4百萬人為乾眼症所苦。鄭惠川指出，臨床上偶而會看到，眼瞼腺炎及紅斑性狼瘡、關節炎等自體免疫疾病，因為淚液分泌不足引起乾眼症。藥物也可能是乾眼症的凶手，如抗潰瘍、抗憂鬱、降血壓、抗心律不整及抗組織胺等藥物者，也會造成乾眼症。他用過去臨床經驗分析，國人乾眼症以淚液分泌不足造成的乾眼症較多，其中以女性居多，如長期配戴隱形眼鏡者或更年期的女性，長時間看書、打電腦、看電視、開車，或是長期處在空調系統中，都會導致乾眼症的症狀更明顯。鄭惠川提到，乾眼症跟男性荷爾蒙的缺少有關，因此，女性通常比男性罹患乾眼症的比例高上許多，停經婦女隨著年紀增長淚腺功能退化，更有可能出現乾眼症。此外，角膜手術也是乾眼症的高危險群，依據統計，做過角膜手術的人，有一半以上的人會出現短暫乾眼症。鄭惠川強調，角膜手術引起的乾眼症大都是短暫性，患者通常使用人工淚液3至6個月可獲得改善。他建議，乾眼症病患若在角膜手術前，最好先完成乾眼症治療，對術後視覺品質與手術結果都有較高的滿意度。1995年，國際專家對乾眼症了解尚不完整，認為乾眼症頂多引起眼睛乾澀、搔癢等不適症狀，因此建議只需補充人工淚液即可。隨著醫學進步，2007年時國際專家重新定義乾眼症，認為乾眼症是種多重因子的疾病，其通常伴有淚液的滲透壓升高及眼球表面發炎的現象，且將乾眼症的治療方式依症狀輕重不同分為四級。第一級輕度乾眼症，為淚膜不穩定。需要改變生活習慣，消除環境的影響，避免使用會造成乾眼的藥物、使用一般人工淚液、控制過敏症，以及補充Omega-3脂肪酸。第二級中度至重度症狀，為角膜週邊有點狀角膜上皮缺損。治療建議使用不含防腐劑的人工淚液或凝膠、環孢靈素、類固醇眼藥水（短期）、淚點阻塞或口服四環素（脂質缺乏）。第三級重度乾眼症，為角膜中央有點狀角膜上皮缺損或絲狀角膜炎、除原有的二級治療，如環孢靈素之外，如有必要，則可再加上淚液分泌促進劑、自體血清，及保濕護目鏡。第四級嚴重乾眼症的患者，則因角膜潰瘍，導致嚴重影響視力。除了原有的治療外，像是環孢靈素、保濕護目鏡之外，必要則需考慮加上全身性的免疫抑制藥物，有時甚至進行手術眼瞼縫合、羊膜移植來治療。鄭惠川表示，引起乾眼症的原因相當多，避免乾眼上身，平常應少熬夜、補充Omaga-3，養成生活規律才是正確之道，如有必要，則需加入藥物治療。他提到，過去此類患者會以類固醇等抗發炎藥治療，副作用是長期使用可能導致青光眼或白內障等眼部疾病。新一代的眼用乳劑，含抗發炎成份cyclosporine（環孢靈素），則沒有這方面的問題。鄭惠川說，深受乾眼症困擾的前副總統呂秀蓮，曾因為角膜破皮怕引起感染復發，包著紗布出席公眾場合，使用cyclosporine（環孢靈素）之後，乾眼症已獲控制。環孢靈素眼用乳劑已於2006年獲衛生署核淮上市，是目前市面上所有乾眼症藥物中，唯一通過美國食品藥物管理局(FDA)的審核，證實其對淚液分泌量有增加效果的藥物，可減低眼球表面的炎症反應，且自去年8月1日健保局亦開始給付於第四級嚴重患者使用。而國外的報告則指出，使用半年至一年環孢靈素的眼用乳劑可治癒或改善7成以上的乾眼症。

台灣褐藻醣膠研討會3/6舉行

2012/02/24【台北訊】為協助台灣褐藻醣膠的研究與發展，由台灣褐藻醣膠發展學會主辦，中華海洋生技、台北市防癌協會、經濟部生技醫藥產業發展推動小組協辦的「台灣褐藻醣膠（Fucoidan）生理機能調節研發技術說明會」，訂3月6日舉辦，歡迎報名參加。台灣海域蘊藏豐富褐藻資源，經過學研單位動物實驗研究顯示，台灣褐藻醣膠不僅對於腫瘤具有抑制作用，同時對於腫瘤所引發的惡病質具有改善作用。另外在自體免疫疾病及寵物疾病之臨床運用也有一定功效。此次研討會邀請農委會水產試驗所黃培安博士、陽明大學醫學生物技術研究所教授許先業、國防醫學院生物醫學工程學科主任周志中、東林動物醫院院長楊清文，與高雄長庚紀念醫院風濕過敏免疫科主任陳忠仁主講，以不同觀點共同探討褐藻醣膠之研究成果，及台灣褐藻醣膠於人類及寵物生藥或保健領域之運用，更期望藉此產、官、醫、學的合作模式，促使台灣特有生技產業能有更好的發展。