RNA干扰药物治疗淋巴瘤

开发出一种基于RNA干扰的药物有望治疗淋巴瘤 发布时间：2012-10-15 来源：药品资讯网信息中心套细胞淋巴瘤(Mantle Cell LymPHoma, MCL)是一种严重性的血癌。患有这种疾病的病人的平均存活时间只有五到七年。以色列特拉维夫大学细胞研究与免疫学系教授Dan Peer解释道，MCL的一个特征就是基因CCND1活性增加，从而导致细胞周期蛋白D1(Cyclin D1)急剧过度表达。细胞周期蛋白D1是一种控制细胞增殖的蛋白。在这种疾病中，细胞周期蛋白D1表达失去控制而增加了3000到5000倍。如今，Peer教授和同事们开发出一类新的基于RNA干扰的药物，从而能够修复或破坏缺陷性的蛋白并对细胞进行重编程以便让它们按照正常的方式发挥作用。这类药物能够清除发生突变的蛋白，从而阻止细胞过度增殖。他们在人细胞实验中证实了这种方法。相关研究结果于近期刊登在PLoS ONE期刊上。在过去，科学家们试图敲除这种蛋白以便寻求开发出一种治疗MCL的方法，但是都失败了。尽管大家都认为细胞周期蛋白D1并不是一个有效的治疗靶标，但是Peer教授和他的同事们有理由表示乐观。在其他人的帮助下，他们能够设计出强效的RNA干扰序列来阻止细胞周期蛋白D1表达。Peer教授解释道，在MCL中，细胞周期蛋白D1是B淋巴细胞过度表达的唯一原因。这就使得这种蛋白成为RNA干扰的一种理想的靶标，这是因为正常的健康细胞并不表达这种基因，所以破坏这个基因的疗法将只攻击癌细胞。研究人员开发出的这种RNA干扰序列靶向癌细胞内的缺陷性细胞周期蛋白D1。当抑制这些癌细胞增殖时，它们能够感知它们自己被攻击因而开始自杀。在实验室中，研究人员成功地在人细胞中使用了这种RNA干扰，这是证实通过合适的介入方法靶向细胞周期蛋白D1中取得的关键性一步。Peer.教授希望他们的结果可能导致科学家们考虑之前通过解决这种异常蛋白表达来治疗MCL时取得徒劳无益的研究结果。