搶孤兒藥商機 智擎、藥華藥卡位 2015年02月02日 04:10 記者杜蕙蓉／台北報導 為享受孤兒藥在美國有7年、歐盟10年的獨賣保護權，且開發成本與一般新藥價差約10倍中，激勵全球近年正掀起孤兒藥開發熱潮，國內智擎、藥華藥、國鼎、心悅、台微體等藥廠亦積極卡位布局，身價也是水漲船高。據統計，全球有超過7千種的罕見疾病，但目前被藥廠專注研究的僅有200種，為鼓勵藥廠發展罕見疾病用藥，歐美孤兒藥的送審時程除大幅縮短外，美國祭出包括由聯邦政府資助研究經費及委託進行臨床試驗，試驗費用能享有50％的稅額抵扣、上市規費豁免及政府研發補助等，而讓孤兒藥開發不僅只鎖定於小藥廠。就初步統計，國內藥廠在孤兒藥開發已有戰果，最早的是中橡美國子公司Synpac，研發的龐貝氏症解藥「Myozyme」，授權予Genzyme，該藥2007年上市，全球1年商機約5億美元（約新台幣150億元），Synpac每年約有3,000萬美元的權利金挹注，一直到2023年，也讓中橡年年都有可觀的業外收益。另外，今年智擎的胰臟癌新藥MM398，今年將向美國FDA、歐盟和亞洲申請藥證，預計智擎在上半年即可望有階段里程金收入，明年起因MM398可望在歐、亞上市，也讓智擎因銷售權利金入帳，將開始啟動高獲利。除了藥證倒數計時的智擎外，藥華藥布局孤兒藥領域亦十分積極，目前治療真性紅血球增生症的P1101，已進入歐盟三期，將力拚在2016年初同步取得歐盟EMA和美國FDA上市藥證。此外，藥華也引進中研院分子生物研究所院士沈哲鯤授權「β（beta）型地中海型貧血症」及「鐮刀型血球貧血症」的新藥開發，預計最快2016年內進入人體臨床，搶進全球高達數十億美元商機，該藥屬新機轉的新藥，擬走孤兒藥途徑。至於備受關注的是由國碩、健亞轉投資的心悅生醫（SyneuRx），該公司主力產品為精神疾病和憂鬱症用藥，開發的8個品項中，精神治療用藥SND-13已獲美國食品藥物管理局（FDA）「突破性療法」（Breakthrough therapy）資格，該藥將獲得優先審查、快速通關禮遇，目前已進入二／三期合併臨床實驗。
藥華醫藥攻罕見血液疾病市場 發稿時間：2014/06/11 20:01（中央社記者羅秀文台北11日電）藥華醫藥今天與中央研究院簽署合作協議，授權引進「β型地中海型貧血症」與「鐮刀型血球貧血症」新藥，預計最快2年內進入人體臨床試驗，搶攻數十億美元商機。藥華指出，β型地中海型貧血與鐮刀型血球貧血症是國際公認的罕見疾病，目前治療方法僅有輸血及服用Hydroxyurea緩解症狀等方法，不僅無法根治，且有白血病、不孕等副作用。藥華表示，這次授權自中研院的新藥已經規劃2年，由中研院院士暨分子生物研究所特聘沈哲鯤團隊開發，已有初步成果，雙方正式簽約，由中研院授權藥華。在市場規模方面，沈哲鯤表示，美國帶有β型地中海型貧血缺陷基因約有200多萬人，鐮刀型血球貧血症患者每年有5到7萬人。其中，有33%地中海型貧血、50%鐮刀型貧血患者無藥可治。藥華指出，每位鐮刀型血球貧血症患者每年需花費5到7萬美元治療，推算光是美國市場規模就達到25億美元以上。藥華表示，「Y-球蛋白(HbF)」的誘導是目前治療地中海型貧血和鐮刀型貧血症相對較好的方法，透過藥華既有的新藥開發經驗與能力，加上沈哲鯤提供的4個小分子化合物進行的最佳化研究，篩選出可發展為新藥的化合物。在研發進度方面，藥華表示，預計2到3年後進入人體臨床試驗，並選定台灣、中國大陸、歐洲及美國進行跨國臨床試驗及銷售市場，搶攻數十億美元商機。
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