北極星ADI-PEG 20 拚FDA藥證 (先衝Overall Response Rate不過再拚Progression Free Survival)

北極星新藥 將進入二/三期臨床試驗 2016-02-25 19:26 經濟日報 記者黃文奇╱即時報導 北極星藥業集團（F-PG）今天宣布，正式啟動研發中抗癌新藥ADI-PEG 20 以聯合用藥方式治療末期肺間皮癌病人的多國多中心II/III期臨床試驗。對於肺間皮癌，北極星於2013年在英國八家醫學中心完成ADI-PEG 20以單一用藥方式之II期臨床試驗，結果顯示使用ADI-PEG 20的病人其不復發存活期 (Progression Free Survival, PFS) 較對照組延長60% (P = 0.03)。該試驗結果於2014年6月ASCO年會 (American Society of Clinical Oncology, 美國臨床年會) 以口頭報告方式發表。北極星接著於2014年第4季於英國倫敦Barts醫學中心啟動以ADI-PEG 20聯合化療藥物 Pemetrexed 及 Cisplatin 治療末期肺間皮癌之I / IB期臨床試驗。截至2015年12月底，共收錄18名病人，其中9人有腫瘤反應(Tumor Response)，其腫瘤面積縮小一半以上 (Partial Response)，腫瘤反應率達50%。依據上列兩項臨床試驗數據，北極星於2015年中著手設計以取得藥證為目標之多國多中心試驗，並分別於2015年12月及2016年1月兩次以電話會議方式與美國FDA溝通、討論設計方案，最終公司接受FDA建議，採用II/III期合併的設計，其中II期部分預期收錄140名病人，以腫瘤反應率 (Overall Response Rate, ORR) 為主要之療效評估指標，如果達到預定療效，FDA同意以快速批准方式 (Accelerated Approval) 直接核准藥證。如果Ⅱ期部分之療效無法達到統計上顯著性，則試驗進入Ⅲ期，需再收錄232名病人，並改以無復發存活期(PFS)為主要之療效評估標準。如果PFS達到預定療效，公司也可以用III期的結果申請藥證。換言之，依據本試驗的設計，ADI-PEG 20共有兩次取得藥證的機會。董事長吳伯文表示，雖然北極星自2月15日登錄興櫃後股價已下滑50%，公司一切營運正常，股價的下滑在起始是因為有些已投資公司達10年以上的老股東獲利退出，接著不幸又撞上浩鼎風暴，嚴重影響所有新藥研發公司的股價，造成衝擊。事實上，截至目前的九個交易日所轉手的股票不過是公司總股數的5-6%，大股東依然支持公司，對公司充滿信心。吳伯文表示，公司瞭解股價在市場公開交易難免會有波動，可是目前的跌幅如此之大遠超過公司預期，公司會記取教訓，避免以後再發生同樣狀況。可幸的是，公司的基本面仍然平穩，公司將持續一如以往，以低調、務實的態度繼續推動ADI-PEG 20的研發，盡早取得藥證。