(藥華&猶他大學)FDA同意P1101恩慈療法: IND:133841_ Compassionate Use of Ropeginterferon-alpha-2b/P1101 for Treatment of patients stably controlled on Pegasys

藥華醫藥 發言日期106/05/23發言時間16:54:36 發言人黃正谷 發言人職稱總經理發言人電話02-26557688 主旨公告新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」臨床試驗，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行 符合條款第51款事實發生日106/05/23 說明1.事實發生日:106/05/23 2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司 4.相互持股比例:不適用 5.發生緣由: 本公司傾獲通知，本公司與美國猶他大學醫學中心共同合作以本公司新藥 P1101(Ropeginterferon-alpha-2b) 用於治療真性紅血球增生症(PV)之「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」(Compassionate Use of Ropeginterferon-alpha-2b/P1101 for Treatment of patients stably controlled on Pegasys)臨床試驗，日前計畫主持人 Josef T. Prchal, MD向美國食品藥物管理局(FDA)提出申請(IND編號133841)，業經FDA完成送件審核，並核准該臨床試驗可以開始進行。6.因應措施:發布本重大訊息 7.其他應敘明事項: (1)研發新藥代號或名稱：P1101(Ropeginterferon-alpha-2b) (2)用途：P1101係新一代PEG長效型α干擾素藥物(Ropeginterferon-alpha-2b)，現正進行用於治療真性紅血球增生症臨床試驗。(3)預計進行之所有研發階段：預計進行恩慈療法(Compassionate Use ofRopeginterferon-alpha-2b/P1101 for Treatment of patients stably controlled on Pegasys)臨床試驗。(4)目前進行中之研發階段：(一)提出申請/通過核准/不通過核准：新藥P1101用於治療真性紅血球增生症(PV)之「針對先前使用Pegasys治療病人改採用P1101恩慈療法」(Compassionate Use of Ropeginterferon-alpha-2b/P1101 for Treatment of patients stably controlled on Pegasys)臨床試驗，獲美國食品藥物管理局(FDA)核准進行。(二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用(三)已通過目的事業主管許可者，未來經營方向：不適用(四)已投入之累積研發費用：0元(5)將再進行之下一研發階段：A.預計完成時間：預計每年提交進度報告。B.預計應負擔之義務：本公司將供應P1101(Ropeginterferon-alpha-2b)藥品。(6)市場現況:罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵，常常是極為嚴重或是威脅到生命的；其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)是骨髓系幹細胞發生異常變化，使得其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一種疾病，約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢性骨髓性白血病(CML)和原發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症(PV )為身體產生過量紅血球細胞增生的骨髓疾病，通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢，有時好幾年都沒有明顯症狀，發病病人以老年人居多。因為紅血球過多，血液黏稠，血液在某些組織流動緩慢而無法供應足夠的氧氣，會造成病人頭痛、暈眩、感覺虛弱、呼吸困難等等的症狀；嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓，增加中風危險。尤其目前尚未發現有效治療方法，僅能靠定期放血來維持正常血液濃度，不僅不方便還可能因為重複放血引發其他併發症，如血小板過多症等等，嚴重影響病人生活品質。干擾素藥物一直以來都被認為能夠治癒血液疾病，但是缺點為副作用過大難以被病人接受。本公司P1101已改良了前一代短效及長效干擾素藥物副作用大而導致劑量難以調升的缺點，降低副作用低、提升安全性且劑量調整幅度大，還有高治癒率，採每二週給藥一次，相較每週給藥一次的同型干擾素（pegylated interferons）來說，P1101除具一樣高療效外，更提供了更好的耐受性和方便性。再者，以本公司P1101與目前市場Incyte公司第二線用藥Jakafi治療PV之療效指標比較可知，由於Incyte公司以Jakafi治療PV的Relief臨床試驗已確定無法達到最終療效指標，而其Response臨床試驗的最終療效指標並不具第一線用藥的條件，故本公司P1101未來若順利經EMA與FDA核准，將有機會做為治療PV疾病的第一線藥物。 (7)新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。