藥華: 現行治療真性紅血球增生症藥 (阿斯匹靈/干擾素/hydroxyurea/第二線藥Jakafi/Jakavi)

藥華醫藥 發言日期 108/02/20 發言時間 16:33:30 發言人 林國鐘 發言人職稱 執行長 發言人電話 (02)26557688 主旨 公告本公司授權歐洲AOP公司之新藥Besremi -Ropeginterferon alfa-2b(P1101)已正式獲得 歐盟EMA新藥上市許可 (MAA) –(補充公告) 符合條款 第53款 事實發生日 108/02/19 說明 1.事實發生日:108/02/19 2.公司名稱:藥華醫藥股份有限公司 3.與公司關係(請輸入本公司或子公司):本公司 4.相互持股比例:不適用 5.發生緣由: 本公司授權歐洲AOP公司之新藥Besremi -Ropeginterferon alfa-2b（商品名稱為Besremi)於108年2月19日EC (European Commission)網站公告獲得歐盟EMA新藥上市許可 (marketing authorization application, MAA)。 6.因應措施: 一、研發新藥名稱或代號：Besremi -Ropeginterferon alfa-2b (P1101) 二、用途：Besremi適用於成人單方治療，用於治療無脾臟腫大症狀的紅血球增生症 網址：http://ec.europa.eu/health/documents/community-register/html/h1352.htm 三、預計進行之所有研發階段：不適用 四、目前進行中之研發階段： (一)提出申請/通過核准/不通過核准：通過核准 (二)未通過目的事業主管機關許可者，公司所面臨之風險及因應措施：不適用 (三)已通過目的事業主管機關許可者，未來經營方向： 授權奧地利AOP公司在歐洲、中東及獨立國協地區行銷的權利，本公司預估獲得銷售權利金及銷售藥品收入。(四)已投入之研發費用：因應未來市場行銷策略，以及保障公司及投資人權益，故不予公開揭露。五、將再進行之下一階段研發：(一)預計完成時間：不適用 (二)預計應負擔之義務：不適用 六、市場狀況：(補充) 罕見血液疾病各有不同的發病過程與疾病特徵，常常是極為嚴重或是威脅到生命 的；其中骨髓系增生疾病(Myeloproliferative neoplasms, MPNs)是骨髓系幹細 胞發生異常變化，使得其分化的血液細胞發生過度增生所造成的一種疾病，約可分為真性紅血球增生症(PV)、血小板增多症(ET)、慢性骨髓性白血病(CML)和原 發性骨髓纖維症(PMF)。其中真性紅血球增生症(PV )為身體產生過量紅血球細胞 增生的骨髓疾病，通常患有PV疾病者的症狀發展較緩慢，有時好幾年都沒有明顯 症狀，發病病人以老年人居多。因為紅血球過多，血液黏稠，血液在某些組織流 動緩慢而無法供應足夠的氧氣，會造成病人頭痛、暈眩、感覺虛弱、呼吸困難等等的症狀；嚴重的還會造成脾臟腫大、血栓，增加中風危險。尤其目前尚未發現有效治療方法，僅能靠定期放血來維持正常血液濃度，不僅不方便還可能因為重複放血引發其他併發症，如血小板過多症等等，嚴重影響病人生活品質。干擾素 藥物一直以來都被認為能夠治癒血液疾病，但是缺點為副作用過大難以被病人接 受。本公司P1101已大幅改善目前市面上的舊型干擾素藥物因副作用大而導致劑量難 以調升的缺點，並已達到高劑量高療效的特性。P1101的耐受性高，同時採每二週給藥一次，甚至於一個月一次。根據遺傳疾病家庭手冊(Genetics Home Reference)與歐洲Orphanet 期刊統計，估計美國及歐盟分別約有19.3萬及13.3萬PV病患，現行治療PV的藥物包括仿單外用的低劑量的阿斯匹靈、干擾素、hydroxyurea(HU)及第二線用藥Jakafi/Jakavi。7.其他應敘明事項:新藥開發時程長、投入經費高且並未保證能一定成功，此等可能使投 資面臨風險，投資人應審慎判斷謹慎投資。