生華生 開發G4(G-quadruplex)穩定劑/ 宋台生: 生技中心or醫學單位 鮮少有First in class新藥

抗癌新發現　生華新藥併標靶藥效果增 優活健康資訊網-2016年12月19日（優活健康網記者湯蕎伊／採訪報導）生華生技已於上月向台灣、美國和PCT同步提出新專利申請，主要內容為小分子抗癌新藥CX-5461合併使用包括PARP抑制劑、PI3K和免疫療法藥物，在癌症治療上具有加乘效果。同時根據近日在澳洲的一項臨床前研究結果，首度證實CX-5461合併其他標靶藥，對於目前仍無有效治療方法的前列腺癌，具有抑制腫瘤癌細胞的效果。

新藥(First in class) 　研發困難、風險高、最有價值 現今，台灣不論是生技中心或是醫學單位無不積極開發抗癌藥，卻鮮少有新藥(First in class)的出現，生華生技總經理宋台生博士表示，抗癌藥分為三個不同的層次，第一:新藥(First in class)，也就是市場首見的新藥，研發較困難、風險高但也最有價值。第二:類新藥，並非真的新藥而是將舊藥的劑型轉換，仍需做臨床實驗，成功機會較高。第三:舊藥。以上三種藥由於層次的不同其價值也有一定的差距。

CX-5461全新小分子標靶藥物　合成致死方式毒殺腫瘤細胞 宋台生博士指出，抗癌藥發展的新趨勢，已從化療演變成標靶治療(targeted therapy)，而生華生物科技研發的抗癌新藥―CX-5461是全新的小分子標靶藥物，其作用機轉為― CX-5461會精準嵌入癌細胞DNA致癌基因 (oncogene) 中的G4(G-quadruplex)鍊體結構，做為G4鍊體結構的穩定劑，使得癌細胞在進行複製和轉錄作用時，造成DNA斷裂無法進行自我修復，以合成致死(Synthetic lethality)的方式毒殺腫瘤細胞。在正常情況下，人體的DNA中約有七十一萬個G4鍊體結構，而CX-5461只會嵌入癌細胞DNA的G4鍊體結構裡，非常精準而不會傷到正常的細胞。CX-5461目前已進入人體臨床試驗階段。這項新的專利揭露了CX-5461合併其他抗癌藥物在臨床前的研究數據。結果顯示，在移植了三陰性乳癌病患腫瘤的動物試驗中，合併使用CX-5461及PARP抑制劑可以抑制腫瘤生長。

CX-5461治療廣度有別以往　重新開啟抗癌全新領域 宋台生博士表示，如果CX-5461合併使用包括PARP抑制劑、PI3K和免疫療法藥物的這項專利獲准，將會強化CX-5461的開發價值，同時也將擴大CX-5461在未來多種適應症上的大幅應用及更多策略性的發展選項，開啟抗癌治療的全新領域。