(4000萬美元預付款) 基石藥業 引Blueprint Medicines (Avapritinib、BLU-554及BLU-667) 進中國/台港澳 市場/ Avapritinib: 歐美孤兒藥資格

基石藥業與Blueprint Medicines宣佈達成獨家合作及授權協議  藥時代2018年6月4日，中國蘇州和美國麻塞諸塞州劍橋 – 基石藥業和Blueprint Medicines（納斯達克股票代碼BPMC）今天宣佈達成獨家合作及授權授權合約，推進avapritinib、BLU-554及BLU-667的單藥或聯合治療在中國大陸及香港、澳門和臺灣地區的臨床開發與商業化。Blueprint Medicines是一家專注于靶向激酶藥物研發、針對具有特定基因特徵疾病的領先生物製藥公司。基石藥業是一家致力於研發新一代創新藥物的中國生物製藥公司。Avapritinib、BLU-554和BLU-667是由Blueprint Medicines研發的、具有高活性高選擇性的在研激酶藥物，且均已在具有特定基因特徵的癌症患者中通過了臨床概念驗證。Blueprint Medicines將保留對相關產品在全球其他國家的所有權利。此項合作使基石藥業獲得三個臨床階段靶向藥物在大中華區的獨家權利，進一步強化了其產品組合。Blueprint Medicines則通過滿足中國的巨大未滿足患者需求，擴大了全球影響力。基石藥業將憑藉其在藥品註冊及本地資源網路的優勢，推動授權產品在大中華區的單藥及聯合治療的臨床開發和商業化。此外，兩家公司計畫在中國啟動一項概念驗證性臨床試驗，以評估BLU-554聯合CS1001治療一線肝細胞癌患者的效果，其中CS1001是由基石藥業開發、在臨床階段的抗程式性死亡配體1（PD-L1）免疫治療藥物。""基石藥業由擁有豐富的全球及本地開發經驗的資深管理者組建而成，擁有一系列持續增長且互為補充的腫瘤產品組合，是我們在中國的理想合作夥伴，"Blueprint Medicines首席執行官Jeff Albers說道。"近年來，隨著中國藥品監管制度的改革及以基石藥業為代表的創新性藥企的湧現，我們相信此次前瞻性的合作將有助於增強我們滿足大中華區患者需求的能力，同時助力avapritinib、BLU-554和BLU-667的全球開發。全球超半數肝細胞癌新發病例在中國，我們十分高興將在中國啟動BLU-554的臨床開發。們很高興能和專注高選擇性激酶藥物研發的業界領導者Blueprint Medicines合作，此次合作有望成為雙方長期戰略合作的第一步，"基石藥業首席執行官江寧軍表示，"目前的臨床資料非常令人鼓舞，我們相信Blueprint Medicines的靶向治療藥物——avapritinib、BLU-554和BLU-667有望極大程度地改變中國胃腸道間質瘤、肝細胞癌、非小細胞肺癌和其他癌症的治療方式。此外，基石藥業擁有的豐富在研腫瘤藥物產品管線使我們能夠探索各種聯合療法，繼而惠及全球患者。""根據協定條款，Blueprint Medicines將收到基石藥業以現金形式支付的4000萬美元預付款，並有資格收到約3.46億美元里程碑付款，包括1.185億美元的開發及上市里程碑付款和2.275億美元的銷售業績里程碑付款。此外，Blueprint Medicines將有權按不同產品在大中華區的年度銷售額向基石藥業收取銷售分成。根據協定條款，基石藥業將負責執行相關授權產品在大中華區的臨床開發和商業化。同時，基石藥業將會承擔授權產品在大中華區的開發費用，BLU-554聯合治療在大中華區的臨床開發費用將由雙方共同承擔。

關於Avapritinib Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑。具有KIT及PDGFRα突變（包括KIT D816V、PDGFRα D842V 和KIT 外顯子 17突變）的多種疾病目前缺乏有效的治療方式，avapritinib針對以上突變均表現出臨床前活性。Blueprint Medicines目前正在開發avapritinib用於晚期胃腸道間質瘤和晚期系統性肥大細胞增生症的治療。2017年6月，avapritinib獲美國食品和藥物管理局（FDA）授予的突破性療法認定，用於治療攜帶PDGFRα D842V突變的不可切除或轉移性胃腸道間質瘤患者。此前，avapritinib已獲FDA授予的孤兒藥資格和快速審批資格。此外，avapritinib還獲得了歐盟委員會授予的孤兒藥資格。2018年5月，Blueprint Medicines宣佈將於2019年上半年向FDA提交avapritinib的新藥申請，用於PDGFRα D842V驅動的胃腸道間質瘤的治療。

關於BLU-554BLU-554是一種口服的、高活性、不可逆的FGFR4抑制劑。BLU-554由Blueprint Medicines設計，可以極高的特異性抑制FGFR4，從而避免了對FGFR1、FGFR2和FGFR3的作用。Blueprint Medicines正在開發BLU-554用於治療FGFR4啟動導致的肝細胞癌，預計此類患者約占肝細胞癌患者的30%。BLU-554已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。

關於BLU-667BLU-667是一種口服、高活性、高選擇性的，針對RET融合、突變及可預見的耐藥突變的抑制劑。Blueprint Medicines正在開發BLU-667用於治療RET基因改變的非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他實體瘤。BLU-667由Blueprint Medicines研發團隊利用其專利化合物庫發現。BLU-667已獲得美國食品和藥物管理局授予的孤兒藥資格。

關於CS1001CS1001是由基石藥業開發的在研抗PD-L1單克隆抗體。CS1001由美國Ligand公司授權引進的OMT轉基因動物平臺產生，該平臺可實現全人源抗體的一站式生產。作為一種全人源全長的抗PD-L1單克隆抗體，CS1001是一種最接近人體自身天然G型免疫球蛋白4（IgG4）的單抗藥物。它可降低在患者體內產生免疫原性及相關毒性的風險，與同類藥物相比具有潛在的獨特優勢。從2017年10月起，基石藥業開展了首次人體I期臨床研究（CS1001-101），該研究旨在評估CS1001用於中國晚期腫瘤患者的安全性、耐受性、藥代動力學和抗腫瘤活性。Ia期臨床研究（劑量爬坡）已於2018年5月完成，Ib期臨床研究（劑量擴展）已于近期啟動患者招募。與此同時，幾項針對中國高發瘤種的關鍵性臨床研究正在進行。

關於基石藥業 基石藥業是一家處於臨床階段、以創新藥研發為驅動的生物製藥公司，致力於腫瘤藥物的開發及以腫瘤免疫為核心的聯合用藥研究，擁有豐富的產品線。基石藥業管理團隊成員均是來自國際頂級藥企的資深高管，已成功構建起在臨床研發及轉化醫學方面的核心優勢。公司已先後於2016年7月、2018年5月完成由知名VC/PE基金投資的1.5億美元A輪融資和2.6億美元B輪融資。在管理團隊、產品線、研發模式及資金方面的獨特優勢，將使基石藥業成為跨國製藥及生物技術企業在中國以及亞太地區進行產品開發的最佳合作夥伴。欲瞭解更多資訊，請訪問www.cstonepharma.com。

關於Blueprint MedicinesBlueprint Medicines致力於開發新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特徵疾病患者的生活品質。基於對激酶活性異常導致的癌症和其他疾病的深入理解，Blueprint Medicines正推進多項關於胃腸道間質瘤、肝細胞癌、系統性肥大細胞增生症、非小細胞肺癌、甲狀腺髓樣癌和其他晚期實體瘤的臨床研究，同時也在開展多項臨床前研究開發工作。欲瞭解更多資訊，請訪問www.blueprintmedicines.com。