孤兒藥發展非王牌 更重策略 !!

台廠孤兒藥前景 法人看好 2013-10-11 01:36 工商時報 【記者杜蕙蓉／台北報導】 國際生技專家看好台灣發展孤兒藥契機，目前除中橡已取得藥證治療龐貝氏症用藥外，智擎與授權廠商Merrimack合作治療胰臟癌的PEP02，明年藥證也在握；此外，基亞、藥華、台微體、心悅開發的新藥亦陸續跟進，法人預估，2016年前台灣藥廠有機會在此領域開花結果。孤兒藥是指專門用於治療罕見疾病的特效藥物，取自孤兒孤苦無依且乏人重視的概念。1983年美國FDA（食品藥物管理局）通過孤兒藥法案（Orphan Drug Act, ODA），即美國病患數低於20萬人，歐洲則指發生率低於萬分之五的病患，都可列為孤兒藥。截至2012年，美國已有超過2,600件以上個案被認定為孤兒藥。由於全球總計超過7千種的罕見疾病，但目前被藥廠專注研究的僅有200種，為鼓勵藥廠發展罕見疾病用藥，歐美孤兒藥的送審時程多大幅縮短。去年FDA通過新藥件數達43件，其中15件即屬孤兒藥，在獨賣保護中，美國是7年、歐盟是10年。前FDA官員提姆席.柯鐵（Timothy Cote）認為，發展孤兒藥必備的條件是公司規模小，決策效率快、經營者有遠見及活力等特質。台灣生醫研發能量強，企業應變能力強，加上是全球第四個建立孤兒藥法案的國家，而具發展優勢。據統計，台灣已有7家藥廠獲FDA通過以孤兒藥的快速通關方式發展新藥。其中，中橡已取得藥證治療龐貝氏症用藥，並開始收取權利金至2023年；智擎趕明年獲藥證，基亞預估台灣年底可完成三期臨床收案後，未來再以該數據直進美國三期臨床。另外，新東陽集團轉投資的Polaris Group，也有機會在2015年獲藥證，該新藥將由台灣瑞華生產。至於計畫申請孤兒藥的公司，包括杏輝旗下的杏國和健亞轉投資和心悅開發的新藥。健亞總經理陳正表示，心悅新藥預計2015年中完成二期b/三期人體試驗，2016完成歐美新藥登記，該製劑將由健亞製造，初估營收貢獻約是銷售額的7％，毛利率也會勝過學名藥。