治療遺傳性黃斑部病變 台大北榮合作找藥帖 聯合新聞網 2017/05/07台北榮總眼科部研究科主任邱士華與台大合作引進國際最新的技術，進行藥物篩檢，現階段僅篩出薑黃素可藉由調節退化性網膜色素上皮的抗氧化能力，作為未來治療該病的一線希望。年僅5歲的男童視力逐漸退化，被診斷出罹患遺傳性黃斑部病變「貝斯特失養症」，全台僅有1000多名患者，罹患機率僅2萬分之1，該疾病目前尚無任何藥物、手術可以治療，台大與北榮合作引進國際最新的技術，進行藥物篩檢，現階段僅篩出薑黃素可藉由調節退化性網膜色素上皮的抗氧化能力，作為未來治療該病的一線希望。台北榮總眼科部研究科主任邱士華表示，遺傳性黃斑部病變會造成幼童快速失明，近期台大及北榮研究醫療團隊收治到1名年僅5歲的「貝斯特失養症」的患者，貝斯特失養症為遺傳性黃斑部病變的一種，在他確診後不到1年，視力快速退化，家長不斷尋求治療方式。台大與北榮決定合作一起找出治療遺傳性黃斑部病變解方，研究團隊引進美、日正在嘗試使用的「誘導多能性幹細胞」（iPSC），運用人體最原始的胚胎幹細胞，植入壞死的組織後，讓胚胎幹細胞重新生長。邱士華表示，但胚胎幹細胞原本的成長方式是要孕育胎兒，研究團隊將其植入眼睛不一定會長成眼睛，而可能長成胃或是腎臟等其他器官，所以需要透過誘導、訓化，才能讓胚胎幹細胞順利長成研究團隊想要的樣子。邱士華說，取得胚胎幹細胞也需要些能力，主要是胚胎幹細胞在受精卵後5天就會逐步消失，因此團隊反過來取樣，從男童中的乳牙中取得已經完整成長的「成體細胞」，再透過基因改造，讓成體細胞回春，回到當初受精卵時的狀態，才能重新訓化。目前研究團隊已經成功培養出豬隻的胚胎幹細胞進行試驗，希望下一步能進行人體試驗，邱士華說，研究團隊也一併嘗試其他治療方法，運用培養出的分化細胞，進行藥物篩檢，免除於直接在人體上試驗的風險。首先先針對有抗氧化功效的薑黃素進行試驗，發現薑黃素對於退化性網膜色素上皮的抗氧化能力佳，也能提供細胞的保護作用，具有潛在的治療價值，未來也希望能與業者合作，不僅是運用該技術篩檢出更多的藥物治療，也希望能將這次證實薑黃素也在眼睛治療上有效的研究，進一步發展成有效的藥品。

6歲童乳牙 治遺傳性黃斑部病變 2017年05月07日 04:10 倪浩倫／台北報導 有失明危機的黃斑部病變，並非成人、老人專屬；遺傳性的黃斑部病變，會讓病童在5歲時就出現症狀，10多歲時便幾乎失去視力，至今尚無治療方法。國內醫療團隊引進國際技術，發現可從病童乳牙、臍帶血，取得「胚胎幹細胞」來提供藥物篩檢和移植，同時還發現薑黃素有抗氧化能力，提供未來新藥開發新的選擇。台大醫院、台北榮總昨發表2014~2015年「兩院合作研究計畫」，其中之一為探討「遺傳性黃斑部病變的基因表現、以及治療效果」。北榮醫學研究部兼眼科部研究科主任邱士華表示，研究團隊從病童的乳牙、臍帶血，取出細胞來進行「細胞回春」，進而得到最原始的胚胎幹細胞。邱士華說，國際研究指出，胚胎幹細胞可在實驗室進行基因調控，當再次植回眼睛後，該細胞可透過「再分化」，重新長出人體缺損的部分，但因擔心細胞分化過程中出現突變，至今尚未有國家通過人體試驗；研究團隊目前在動物試驗上，已進行到大型動物「豬」，現正向衛福部申請人體試驗。研究團隊已收治一名患有遺傳性黃斑部病變「貝斯特症」的6歲男童，透過他的乳牙來培植胚胎幹細胞。根據台大、北榮研究團隊進一步發現，「胚胎幹細胞」除了分化功能，還可作為「藥物篩檢」依據，盼透過藥物來恢復視網膜功能。邱士華說，研究數據顯示，薑黃素能調節退化性網膜上皮的「抗氧化能力」，可作為未來開發新藥的重要參考；但他強調，人體對口服薑黃素的吸收率極低，未來可望透過奈米技術對玻璃體進行局部注射，以增加吸收率來提供抗氧化能力。(中國時報)