NGO轉型營利 自己開發藥物 !!

子女得罕見疾病 父母創業尋解藥 2015-02-12 03:05:02 世界日報 編譯宋凌蘭／綜合10日電多年來，身為執行長的馬庫斯（Brad Margus）努力兼顧兩個目標，不斷地賺錢，為兩個兒子找到解藥。馬庫斯與他人共同創辦了Exigence神經科學公司，部分原因是為罹患「共濟失調微血管擴張症候群」（ataxia-telangiectasia，簡稱AT）的兒子尋求治療。這種罕見的神經疾病沒有藥物可治，只會逐漸惡化，最終致命。54歲的馬庫斯說，給兒子找到療法是他創辦公司的目的，但為了能生存下去，必須把錢和時間投入可能賺錢的計畫。他的困難是，較可能帶來利潤的是比AT常見的大腦疾病，例如阿茲海默症。所以他打算先投入這方面，雖然他的研究有可能使他發現兒子疾病的療法，「但也許來不及幫助我的孩子」。以分子為依據，目前已知約有5300種人類疾病，其中可治療的疾病只有500種。罕見疾病往往沒有藥物可治，部分原因是很多藥廠不希望冒險對這種小市場下賭注。現在一些家長開辦營利公司，針對這些疾病研究療法。非營利組織有其限制，因為研發藥物的成本很高，而基金會須藉捐款來運作。如果有機會賺錢，研發藥物的努力可能更有效率。但是專家指出，對一些家長而言，創辦公司也許不是好主意，因為研發藥物所需的金錢和時間，超過家長的預期。同時要平衡商業與科學的壓力和父母為子女尋求治療的使命，是複雜的任務。麻州居民卡諾特（Ilan Ganot）的四歲兒子艾塔尼2012年被診斷罹患致命疾病「裘馨式肌肉失養症」（Duchenne muscular dystrophy），這種病影響美國約1萬到1萬5000人。卡諾特辭掉在摩根大通的高薪工作，今年與他人共同創辦了Solid Venture公司。他募得1700萬美元，目前正在測試治療裘馨氏肌肉失養症的藥物，期待明年展開臨床實驗。