(千種基因疾病 生機)DNA六十億選一 妙手回春修復突破

基因修復大突破 遺傳疾病治療新生機 2017年10月27日【國際中心╱綜合外電報導】基因編輯療法又有重大突破！兩組美國科學家昨發表新一代的分子編輯工具，未來可望天衣無縫的修復生物體基因編碼中微小但致命的錯誤，為最終治療多種人類遺傳疾病帶來曙光。兩組科學家的研究，分別發表在權威期刊《自然》和《科學》上。這2項新技術將使基因編輯的運用更廣泛、更準確，包括遺傳性失明、鐮狀細胞貧血、囊腫性纖維化等數千種疾病的基因突變，都可能來作精確基因修復。

永久改變DNA的錯誤 新技術之一是鹼基編輯（base editing），這是直接對DNA（去氧核糖核酸）進行「化學手術」，永久改變DNA上的錯誤片段，而不會影響到基因組的階梯狀結構。另一種技術則是修復RNA（核糖核酸）上頭的錯誤。近年來最火熱的基因編輯工具是CRISPR-Cas9，這種工具有如一把分子剪刀，可以剔除變異的DNA，代之以新的片段．但可能使DNA出現斷裂。鹼基編輯則比CRISPR更進一步，DNA六十億個鹼基對中即使只有一個出錯，都能將之作修復。領導鹼基編輯團隊的哈佛大學教授劉大衛（David Liu）表示：「CRISPR像是剪刀，而鹼基編輯器像是鉛筆。」