加拿大成為首個批準幹細胞療法的“吃螃蟹”者

 2012年05月22日  科技日報　　美國Osiris醫藥公司5月17日宣布，加拿大衛生監管機構已批準使用該公司的Prochymal藥物治療兒童急性移植抗宿主疾病（GvHD），Prochymal成為全球首個獲準用于治療全身性疾病的幹細胞藥物。 GvHD是骨髓移植後新植入細胞攻擊病體時可能出現的致命並發症，症狀包括腹痛、皮疹、脫發、肝炎、肺炎、消化道紊亂、黃疸和嘔吐等。罹患此症的八成兒童都會喪命，至今尚無任何已獲準的針對性治療手段。 加藥政當局此次批準Prochymal上市，將主要用于那些對類固醇沒有反應的病童。且獲準的附加條件是，上市後仍需進行進一步試驗。該公司董事長蘭德爾‧米爾斯表示，後續試驗過程或將持續3年至4年。  Prochymal來自成年捐贈者的骨髓幹細胞，被設計來控制炎症、促進組織再生、防止疤痕的形成。全球約有3500名至4000名GvHD患者。有些投資分析師一度對Prochymal的未來持懷疑態度。2009年進行的兩項後期臨床試驗顯示，該藥在治療GvHD時的整體療效未能高過安慰劑，但其在某些特定患者群上展示出了希望。此後，Osiris公司對其他療法無法奏效的難治性急性重症GvHD患者的所有臨床試驗數據進行了挖掘。  結果表明，使用Prochymal治療28天後，61%到64％的患者顯現出具有臨床意義的反應。  此外，與兒科難治性GvHD患者群的歷史數據相比照，Prochymal療法在存活率上具有統計學意義的改善。該公司表示，加藥政當局正是據此作出了批準決定。